リプレガルの臨床効果:女性<海外データ>


女性<海外データ>

女性ファブリー病患者 リプレガル4年投与によるeGFR推移

  • 女性ファブリー病患者のベースライン時の平均eGFRは91.0±31.2mi/minute/1.73㎡であり、リプレガル投与4年後の平均eGFRは91.0±25.6ml/minute/1.73㎡であった。尚、各群のeGFRの推移は以下の通りである。
女性における有効性(腎機能の安定化)
  • Whybra,C.et al.:Genet.Med.,11(6),441-449,2009.より作図
    本試験はShire社の資金提供を受けています。

女性ファブリー病患者 リプレガル4年投与によるLVMi推移

  • 中等度の心不全を有する女性ファブリー病患者において、リプレガルは4年にわたりLVM係数を有意に低減した(P<0.001、線形対比)
女性における有効性(心構造の改善)
  • Whybra,C.et al.:Genet.Med.,11(6),441-449,2009.より作図
    本試験はShire社の資金提供を受けています。

疼痛

  • 女性ファブリー病患者において、リプレガルはBPIの「最強の痛み」スコアを、ベースライン時4.6±2.9から1年後は3.3±2.9に有意に改善した(P<0.001、分散分析)

安全性

  • 1例で投与時関連反応がみられた。試験期間中、リプレガルに対する抗体は検出されなかった。試験期間中5例に脳卒中が起きたが、うち3例は試験開始前に脳卒中の既往があった。

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目的
リプレガルの女性ファブリー病患者における長期の効果を評価する。
対象
酵素補充療法を受けたことのない、何らかの兆候を有する18歳以上のファブリー病女性保因者40例(平均年齢47.0±17.9歳)
デザイン
プロスペクティブ、単一施設、オープンラベル試験
試験方法
リプレガル0.2mg/kgを4年間、隔週で点滴静注した。
評価項目
eGFR、タンパク尿、血漿中CTH、尿中CTH、左室心筋重量(LVM)、ニューヨーク心臓協会(NYHA)機能スコア、疼痛[簡易疼痛調査(Brief Pain Inventory:BPI)スコアにより評価]、臨床症状[腎機能、心機能、神経、全般の症状をマインツ重症度スコア指数(Mainz Severity Score Index:MSSI)により評価]
解析計画
40例中4例が早期に治療を中断した(医療保険の終了による)ため長期の解析には含めなかった。残り36例は4年間中断することなく治療を継続し、欠測値の補完はLOCF法を用いた。

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