リプレガルの臨床効果:腎・心・脳卒中イベント<海外データ>


(参考情報)

複合エンドポイント(腎・心・脳卒中イベントまたは死亡)の初回発生までの期間

リプレガル投与群 (79例、男性48%)

未治療群:Banikazemi et al.a)(31例、男性87%)

安全性

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目的
国際市販後調査Fabry Outcome Survey(FOS)に登録され、リプレガルを投与されている患者のデータと、既報論文a、b)における未治療のファブリー病患者のデータを比較し、リプレガルのファブリー病患者における腎機能・心機能への効果および罹病・死亡率への影響について検討する。
対象
FOSにおけるリプレガル投与群740例および症状等の背景が近い既報論文の未治療群[複合エンドポイント(腎・心・脳卒中イベントまたは死亡)の比較における未治療群はBanikazemi et al.a)のプラセボ群31例、生存率の比較における未治療群はSchiffmann et al.b)の男性279例]
デザイン
後ろ向き比較研究
試験方法
リプレガル投与群を評価項目によってコホートに分け、既報論文の未治療群と比較した。
評価項目
腎機能障害の進行、心筋症の進行、複合エンドポイント 初回発生までの期間[心筋梗塞、冠動脈疾患・心不全・弁膜症・不整脈を含む心イベント、経皮的冠動脈形成術または冠動脈バイパス術を必要とするイベント、弁膜手術を必要とする重大なイベント、腎移植・透析・慢性透析を含む重大なイベント、ベースラインからの33%の血清クレアチニン上昇(間隔を置いて2回)、脳血管障害、脳卒中、一過性脳虚血発作、死亡の複合イベント]、複合エンドポイント 初回発生時の年齢[心筋梗塞、心臓手術、不整脈、狭心症、心不全、腎移植または透析、ベースラインからの33%の血清クレアチニン上昇(間隔を置いて2回)、脳卒中、一過性脳虚血発作、長期可逆性虚血性神経障害、死亡の複合イベント]、死亡(推定生存期間)

a)Banikazemi, M. et al.: Ann. Intern. Med., 146(2), 77-86, 2007.
b)Schiffmann, R. et al.:Nephrol. Dial. Transplant., 24(7), 2102-2111, 2009.