リプレガルの臨床効果:小児(7歳以上)<海外データ>


小児(7歳以上)<海外データ>

安全性 <主要評価項目>

  • 4年間で有害事象は24例中908件に認められ、このうち薬剤と関連する可能性ありと判定されたのは10%未満であった。薬剤に関連する可能性ありと判定された有害事象のうち2例以上の患者で認められたものは発熱(6例)、胸痛(5例)、悪寒(5例)、頭痛(5例)、めまい(3例)、顔面紅潮(3例)、呼吸困難NOS(3例)、悪心(3例)、咳嗽(2例)であった。投与時関連反応は静注1472回中、62件(4.2%)に認められた。1例(16歳男児)において小血管の脳卒中の既往歴があり試験中も脳卒中が起こった。また、1例(男児)でリプレガルに対するIgG抗体が検出された。IgE抗体は検出されなかった。本試験において薬剤に関連した重篤な有害事象、死亡例はみられなかった。

小児における有効性(疼痛の軽減)<予備的評価項目>

  • リプレガルは7歳以上の小児におけるファブリー病の疼痛を緩和した
  • 治療開始後1年でBPIの「最強の痛み」スコアを有意に改善した
  • 「平均の痛み」はベースライン時2.96±2.16から治療開始後1年で1.70±1.87に有意に改善した(P<0.05、paired t検定)
BPIの「最強の痛み」スコアの平均値
  • Schiffmann,R.et al.:J.Pediatr.,156(5),832-837,2010.
    本試験はShire社の資金提供を受けています。

男児における有効性(尿沈渣中CTHの減少)<予備的評価項目>

  • リプレガルは7歳以上の男児における尿沈渣中CTHを有意に減少させた
  • 男児の尿沈渣中CTHは、ベースライン時に高値を示し、リプレガル投与後18ヵ月で有意な減少を示した
尿沈渣中CTH平均値
  • Schiffmann,R.et al.:J.Pediatr.,156(5),832-837,2010.
    本試験はShire社の資金提供を受けています。

試験概要開く

目的
リプレガルの小児ファブリー病患者における長期の効果を検討する。
対象
小児ファブリー病患者。6ヵ月のオープンラベル試験では24例(男児19例)、その後の拡大試験では17例(男児16例、7.3~18.4歳)
デザイン
第Ⅲ相オープンラベル試験およびその拡大試験
試験方法
リプレガル0.2mg/kgを隔週で点滴静注した。投与期間は、6ヵ月のオープンラベル試験と3.5年の拡大試験を合わせた4年間。
主評価項目
安全性
予備的評価項目
血漿中CTH、尿中CTH、eGFR、心機能、疼痛[簡易疼痛調査(Brief Pain Inventory:BPI)スコアにより評価]、汗腺機能

使用上の注意

小児への投与
低出生体重児、新生児、乳児、幼児又は小児に対する安全性及び有効性は確立していない。(使用経験が少ない。)

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