リプレガルの臨床効果


使用実績

世界で15年以上の使用実績

(2001年EU上市、2007年日本上市)

  • 世界45ヵ国で販売されています (2011年3月現在)
  • 臨床において5年間にわたる有効性が評価されました(海外データ)1 2
  • 臨床において10年間にわたる有効性が評価されました(海外データ)3

臨床経験の蓄積

  • ファブリー病の女性保因者に対してERTによる36例規模、4年のフォローアップがなされています(海外データ)4

1. Beck, M. et al.: Mol. Genet. Metab. Rep., 3, 21-27, 2015.
2. Mehta, A. et al.: Lancet., 374(9706),1986-1996, 2009.
3. Kampmann, C. et al.:Orphanet. J. Rare. Dis., 10, 125, 2015.
4. Whybra, C. et al.: Genet. Med., 11(6), 441-449, 2009.

  • 1~4の試験はShire社の資金提供を受けています。

国内臨床試験における安全性

  • 国内での臨床試験において、12例中10例に臨床検査値異常を含む副作用が認められた。主な副作用は、発熱6 例、悪寒及び 倦怠感が各4 例、四肢疼痛、熱感、CK(CPK)上昇及び呼吸困難が各2 例であった。(承認時) 特定使用成績調査(長期使用に関する調査)において、493例中121例(24.5%)に臨床検査値異常を含む副作用が認められ た。主な副作用は発熱18例(3.7%)、倦怠感14例(2.8%)、悪心11例(2.2%)、四肢疼痛10例(2.0%)等であった。(再審査終了時)

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